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基因治疗咨询

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基因疗法带来了不同的未来

有几种疾病是由一种或多种遗传改变引起的,而无需特殊治疗。这些疾病可能是先天性的,例如Duchene综合征和地中海贫血,也可能是先天性的,例如其他类型的癌症。由于没有针对遗传疾病的特异性治疗方法,因此这些患者的治疗策略是维持治疗,这非常昂贵,并且会给医疗系统带来巨大的成本,进而带来许多社会影响。考虑到这一点,进行了许多成功的研究,以调查是否可以通过基因疗法修复遗传缺陷。

基因疗法可以定义为改变细胞核内的遗传物质,称为DNA,以修复造成疾病的缺陷。通常通过载体将遗传物质插入细胞来进行这种修饰。某些不会引起疾病的经过修饰的病毒通常被用作载体,因为它们可以通过感染细胞来传递新基因,例如逆转录病毒,腺病毒和腺相关病毒。

最著名的基因治疗技术是嵌合抗原受体T细胞或CAR-T细胞疗法,其中感染了病毒的患者白细胞可以离体感染。病毒将新基因插入T淋巴细胞,然后编程产生特定的抗原受体。然后,这些修饰的T细胞在实验室中繁殖并返回给患者。为了防止免疫系统排斥,在重新注射工程化的T细胞之前使用化学疗法。这些新的CAR T细胞可识别并破坏表达这种受体的特定癌细胞。 Kymriah是FDA于2017年8月批准的首个CAR T细胞疗法,用于治疗25岁以下患者的特殊ALL。这是朝着治愈癌症,晚期疾病和罕见疾病迈出的有希望的一步。

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